ＧＴＳ Research Memo（3）：遺伝子組み換え技術や細胞培養技術等を応用して製造するバイオ医薬品に特化 – フィスコ in とれまが

■会社概要とバイオ医薬品市場について

(2)バイオ医薬品、バイオシミラーについて

ジーンテクノサイエンス<4584>が事業を展開しているバイオ医薬品とは、遺伝子組み換え技術や細胞培養技術等を応用して、微生物や細胞が持つたんぱく質（ホルモン、酵素、抗体等）を作る力を利用して製造される医薬品を指す。よく知られている医薬品としては、インスリン（糖尿病治療薬）やインターフェロン（C型肝炎治療薬）などがある。一般的な医薬品（低分子化合物）が分子レベルの化学合成によって量産されるのに対して、バイオ医薬品は遺伝子組み換え技術を用いて、微生物や細胞の中で合成するなど、製造プロセスが大きく異なっており、開発費や量産に必要な製造設備のコスト負担が大きいことが特徴となっている。また、生物製剤であるため、使用期限も一般的な医薬品に対して短いこともあり、薬価も総じて高価なものが多い。

また、一般的な医薬品には最初に開発された先発品と、先発品に対して同じ分子配列や構造を用いた後発医薬品（ジェネリック薬品）とがあるのと同様に、バイオ医薬品においても後続品となるバイオシミラーがある。ただ、一般的なジェネリック薬品とは違って、先発品に対する薬効、安全性等は変わらないものの分子構造や製造プロセスが異なるため、製造販売承認を得るためには、製法を独自で確立し、臨床試験において安全性や有効性などの同等性試験が必要となるため、研究開発費も一般的なジェネリック医薬品と比較すれば格段に大きくなる。

薬価に関しては、先行品の約70%で設定されるため、いかに生産性の高い製造プロセスを確立できるかが、バイオシミラーを開発し商業生産化していくうえでは重要な要素となっている。特に、製造プロセスを確立するためのノウハウや、開発品の特性・品質を解析するノウハウなどを持つ企業は特に国内ではまだ少ない。同社はバイオ医薬品に特化して、10年以上にわたる研究開発を進めてきた蓄積があり、バイオシミラーの領域においては国内でもトップクラスの開発ノウハウを持つ企業として位置付けられている。

なお、バイオ新薬とバイオシミラーを比較した場合、研究着手から上市までの期間は新薬が15～17年、バイオシミラーが4～7年程度となっている。新薬の場合は、遺伝子の探索（機能解析）で2～3年、医薬候補化合物のスクリーニングで2～4年の時間を要するほか、非臨床から臨床試験に至るまでの期間も長期間を要するためだ。このため、研究開発費としては新薬が200～300億円かかるのに対して、バイオシミラーは25～60億円程度となり、また、開発から上市に至るまでの成功確率も新薬と比較して格段に高くなる。後述するがバイオシミラーの市場が今後急速に拡大していくことも予想されており、同社ではバイオ新薬の開発を行いつつも、そのノウハウを活かしてバイオシミラー領域に重点を置いた事業展開を進めている。

（執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲）



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